Les travaux de recherche sur l’ocytocine
L’objectif des travaux de recherche en cours chez les nouveau-nés et nourrissons porteurs d’un syndrome de Prader Willi est de tester l’effet de l’ocytocine dans les troubles de la succion/déglutition ainsi que les troubles du comportement et des interactions sociales dont souffrent ces bébés dès la naissance.
Il est reconnu et prouvé que les interventions mises en œuvre dès le plus jeune âge peuvent être particulièrement efficaces chez l’enfant car les systèmes affectifs, émotionnels, relationnels et psychobiologiques sont plus réceptifs à ces interventions précoces du fait de la grande plasticité qui existe durant cette période précoce du développement (« Rapport des 1000 premiers jours », Ministère des Solidarités et de la Santé, 2020).
Notre hypothèse est qu’un traitement précoce des nouveau-nés porteurs d’un syndrome de Prader-Willi, pourrait potentiellement avoir un impact long terme et ainsi modifier la trajectoire de développement des enfants, en complément de son action immédiate sur les troubles observés durant la période néonatale.
Le Professeur Maithé Tauber, experte de renommée mondiale et coordinateur Centre de Référence Maladies Rares « Syndrome de Prader-Willi et obésités rares avec troubles du comportement alimentaire » (CRMR PRADORT) au CHU de Toulouse, est à l’origine de cette approche thérapeutique innovante.
L’ocytocine est en cours de développement clinique.
Il n’y a actuellement pas d’autorisation de mise sur le marché pour l’ocytocine dans le syndrome de Prader-Willi.
L’ocytocine
Naturellement produite par le cerveau au niveau de l’hypothalamus, l’ocytocine agit à la fois comme une hormone et comme un neuromodulateur.
L’ocytocine est un neuropeptide impliqué dans les comportements sociaux tel que le processus d’attachement, et de stress, ainsi que dans l’alimentation. Par son action au niveau du système nerveux central, l’ocytocine pourrait agir également sur la mise en place du réflexe de succion chez le nouveau-né.
Très tôt après la naissance a lieu la mise en place et la maturation du système ocytocinergique. Ce processus n’est possible que pendant une fenêtre biologique extrêmement courte.
Une stratégie ambitieuse et prometteuse de recherche de traitement à administrer dès les premières semaines de vie
Les interventions précoces peuvent être particulièrement efficaces du fait de la plasticité cérébrale chez l’enfant, les systèmes affectifs, émotionnels, relationnels et psychobiologiques sont ainsi plus ouverts aux interventions mises en œuvre dès le plus jeune âge (Rapport des 1000 premiers jours, Ministère des Solidarités et de la Santé, 2020).
Chez les nouveau-nés porteurs d’un syndrome de Prader-Willi, le diagnostic précoce représente donc une opportunité unique de modifier la trajectoire développementale de l’enfant et avoir un impact à long terme.
Les résultats de l’étude de phase II, OTBB2, publiés par le Professeur Maithé Tauber en 2017 dans la revue Pediatrics (Tauber, 2017), ont démontré une normalisation de la succion, de la déglutition et de l’alimentation chez 88% des nouveau-nés et nourrissons traités par ocytocine, ainsi qu’une amélioration significative du comportement social et de la relation mère-enfant. Une étude de suivi de ces enfants jusqu’à l’âge de 4 ans, comparés à une cohorte d’enfants non traités, visant à confirmer la sécurité du produit à long terme, a également permis de montrer un impact positif à long terme sur certains aspects majeurs du syndrome de Prader-Willi (publication en cours de préparation).
En agissant dès les premières semaines de vie sur des fonctions essentielles du développement du nouveau-né, notre hypothèse est que l’ocytocine serait le premier traitement modificateur de la trajectoire d’évolution de la maladie pour les patients et leurs familles, agissant ainsi comme un véritable « disease modifier ».
