Les essais cliniques

Administrations intranasales répétées d’ocytocine chez les nouveau-nés porteurs d’un syndrome de Prader-Willi 

L’équipe du Centre de Référence Maladies Rares « Syndrome de Prader-Willi et obésités rares avec troubles du comportement alimentaire », dirigée par le Professeur Maithé Tauber au CHU de Toulouse a conduit une étude de phase II sur 18 nouveau-nés âgés de moins de six mois. Cette étude montre que l’administration quotidienne pendant 7 jours d’ocytocine par voie intranasale, normalise la succion chez 88% des enfants traités et améliore significativement les problèmes d’alimentation, le comportement social et les interactions mère-enfant. Le traitement a été bien toléré.

Traitement par ocytocine de nouveau-nés et nourrissons âgés de 0 à 3 mois avec un syndrome de Prader-Willi : étude de sécurité et d’efficacité sur les compétences orales et sociales et le comportement alimentaire 

L’étude européenne de phase III OTBB3 a pour objectif d’évaluer les effets de l’ocytocine sur les troubles de la succion et de la déglutition ainsi que sur les troubles du comportement et des interactions sociales, chez les nouveau-nés et nourrissons ayant un syndrome de Prader-Willi. 

Le suivi de ces enfants dans l’étude OTBB3 Follow-up et leur comparaison avec une cohorte d’enfants non traités permettra de confirmer la sécurité du médicament sur le long terme mais également de démontrer si un traitement précoce a un impact positif à long terme sur leur trajectoire neurodéveloppementale, agissant ainsi sur l’évolution de la maladie.